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Primi risultati della terapia genica su un caso di talassemia: niente più trasfusioni da 21 mesi

Postato da on set 17th, 2010 e file sotto Primo Piano. You can follow any responses to this entry through the RSS 2.0. You can leave a response or trackback to this entry

Si apre una nuova possibilità terapeutica per le persone affette da Talassemia, malattia ereditaria meglio conosciuta come Anemia Mediterranea che, a causa di una riduzione delle dimensioni dei globuli rossi, comporta un difetto nel trasporto di ossigeno nel sangue, costringendo i pazienti a sottoporsi a trasfusioni regolari.

Un uomo colpito da una forma importante di beta-talassemia è stato trattato con terapia genica e, fatto che si verifica per la prima volta, vive senza trasfusioni già da 21 mesi.

All’origine della Talassemia è un difetto genetico, che determina una ridotta formazione dell’emoglobina, indispensabile per traghettare l’ossigeno. I medici che hanno seguito il caso in questione, esperti che collaborano con l’Università di Parigi e ancora professionisti del Brigham & Women’s Hospital e dell’Harvard Medical School di Boston, hanno prelevato cellule staminali dal paziente, e dopo essere intervenuti su di esse, hanno potuto iniettare le cellule “riprogrammate” nell’uomo.

Come sempre, però, quando si interviene a livello genetico non si può escludere che si verifichi una trasformazione cellulare che sfoci in un tumore. A distanza di tanti mesi, comunque, il gruppo di cellule appare stabile, e questo è un dato incoraggiante, sottolineano gli studiosi.

Fonti: Tiscali


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