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Trovata terapia genica in grado di sconfiggere la cecità congenita

Postato da on nov 2nd, 2009 e file sotto Primo Piano. You can follow any responses to this entry through the RSS 2.0. You can leave a response or trackback to this entry

Cecità

Cecità

La amaurosi congenita di Leber è una malattia che si trasmette geneticamente e che provoca la cecità.  La malattia comporta una trasformazione dei geni, a causa di mutazioni del DNA,  che provocano una degenerazione nei fotorecettori della retina, conducendo alla cecità. In Francia è stato stimato che questa malattia colpisce una persona su dieci. L’esperimento è stato effettuato prima su dei cani. Questa terapia genica viene effettuata per mezzo di un vettore, un virus adeno associato, attraverso il quale vengono trasmesse le cellule della retina a un gene chiamato RPE65, che in tal modo viene modificato.  Nei nuovi studi,  i soggeti sottoposti alla terapia hanno mostrato un miglioramento della funzione visiva sia nei test soggettivi che in quelli oggettivi. La terapia è stata effettuata su un bambino di 8 anni che ha recuperato un livello di sensibilità alla luce pari a quello di un qualsiasi bambino della sua età. I risultati migliori si sono avuti con bambini tra gli 8 e gli 11 anni. Successivamente al trattamento terapeutico, è stato chiesto ai bambini di evitare alcuni ostacoli in una condizione di visibilità scarsa e sono riusciti ad ultimare tutto il percorso.  Alcuni scienziati dell’Università di Nijmegen, in Olanda, hanno dichiarato che i risultati ottenuti con questi bambini non sono inaspettati, infatti anche le sperimentazioni effettuate sui cani avevano mostrato che l’età è un fattore molto importante per la riuscita della terapia. La terapia sembra essere efficace e non produce conseguenze negative, infatti per il momento la somministrazione di dosi elevate di vettori virali, non ha dato effetti collaterali.

Fonte lemonde.fr


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